La biotecnológica AAVnerGene Inc. lanzó AAVone 2.1, una plataforma de producción de vectores AAV (virus adenoasociados) basada en un sistema patentado de un solo plásmido. El desarrollo apunta a mejorar la productividad del vector, el rendimiento de cápsides completas, la eficiencia de fabricación y la rentabilidad de los procesos vinculados a programas de terapia génica basados en AAV.
AAVone 2.1 alcanzó ~1×10^16 copias de genoma (GC) por litro de cultivo celular y más de 70% de cápsides completas en la cosecha. La compañía ubicó ese desempeño como un avance frente a AAVone 1.0 y frente a los sistemas de producción de AAV con múltiples plásmidos, que suelen presentar altas proporciones de cápsides vacías.
La plataforma mostró rendimiento en múltiples serotipos de AAV y compatibilidad con líneas celulares basadas en HEK293, además de integrarse con flujos de trabajo de fabricación existentes. En términos operativos, las mejoras planteadas incluyen la posibilidad de reducir requisitos de plásmidos, volumen de cultivo, carga de purificación, etapas y tiempo de procesamiento y costo de fabricación, junto con una mejora en la calidad general del vector.
El lanzamiento se encuadra en un escenario en el que la capacidad de fabricación aparece como una restricción relevante para escalar terapias génicas con AAV desde la etapa clínica hacia la comercial. “La fabricación de AAV sigue siendo uno de los desafíos técnicos y económicos más importantes en la terapia génica”, dijo Qizhao Wang, director de Tecnología de AAVnerGene.
El directivo también comparó el esquema propuesto con alternativas de uso extendido en la industria. “Los sistemas convencionales de múltiples plásmidos han permitido el campo durante décadas”, dijo Wang, y agregó que persisten limitaciones en productividad, carga de cápside vacía y complejidad de la purificación.
En la misma línea, Daozhan Yu, director ejecutivo de AAVnerGene, vinculó el desarrollo con desafíos de comercialización de la terapia génica con AAV. “La terapia génica con AAV continúa afrontando desafíos de comercialización”, dijo Yu, al enumerar costos de fabricación, calidad del vector y escalabilidad del proceso como limitaciones críticas.
AAVnerGene señaló que sus socios autorizaron la tecnología y desarrollan múltiples programas de terapia génica de AAV con la plataforma. La empresa, con sede en Maryland, desarrolla soluciones para abordar obstáculos en terapia génica de AAV, incluidos fabricación, toxicidad, calificación y entrega, y cuenta con plataformas como AAVone, AAV-Q (ensayo de potencia y rcAAV) y ATHENA (ingeniería de cápside).
