PTC Therapeutics, Inc. presentará múltiples resultados científicos sobre Sephience (sepiapterina) en el Simposio Anual 2026 de la Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM), que se realizará en Helsinki, Finlandia, del 25 al 28 de agosto. En ese congreso, la compañía tiene programados 17 resúmenes y ponencias.
Las presentaciones reunirán nuevos datos provenientes de ensayos clínicos y de la práctica clínica sobre el uso de Sephience en personas con fenilcetonuria (PKU). El eje estará puesto en la reducción de la fenilalanina (Phe) en sangre, la liberalización significativa de la dieta y el control metabólico sostenido en distintos perfiles de pacientes, incluidas personas con PKU clásica. En paralelo, se reportará que los estudios siguen mostrando un perfil de seguridad constante y favorable.
“Las ponencias presentadas en el Simposio de la SSIEM demuestran una vez más los amplios beneficios clínicos de Sephience”, dijo el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. “El tratamiento con Sephience permitió que un gran número de participantes lograran la normalización de la fenilalanina en sangre”, agregó.
Entre los aspectos destacados, se informarán nuevos análisis del estudio AMPLIPHY. En participantes que tomaban sapropterina al momento de la selección, el pasaje a Sephience se asoció con una reducción un 100% mayor de los niveles de Phe en sangre.
Otro análisis se enfocará en participantes de los estudios de Sephience con niveles basales elevados de Phe en sangre (≥900 µmol/L). En ese subgrupo, el tratamiento con Sephience dio lugar a reducciones clínicamente significativas de los niveles de Phe en un plazo de 14 días, con tasas de respuesta comparables a las de la población total del estudio y un perfil de seguridad coherente con el observado en investigaciones anteriores. Estos resultados, además, respaldan la realización de un ensayo clínico con Sephience en personas con PKU independientemente de la gravedad de la enfermedad o de los niveles basales de Phe.
La agenda también incluirá datos del mundo real en adolescentes. Un análisis realizado por un destacado líder de opinión a nivel mundial mostró que Sephience permitió una liberalización significativa de la dieta, favoreció una mayor independencia, redujo la carga dietética y mantuvo el control metabólico dentro de los valores recomendados. Los resultados se observaron en individuos con mutaciones de PKU tanto clásicas/no respondedoras a BH4 como respondedoras a BH4.
Sephience está indicado para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con fenilcetonuria.
